La science de l'HTAP progresse : l'essai SAPPHIRE

Comme nous le savons, les poumons des patients atteints d'hypertension artérielle pulmonaire ne produisent pas suffisamment d'oxyde nitrique, un vasodilatateur. Que se passerait-il si l'on perfusait des cellules modifiées pour produire davantage d'oxyde nitrique dans les poumons ? S'agirait-il d'un traitement sûr et efficace ? C'est ce que l'essai SAPPHIRE a cherché à déterminer.

Les participants ont reçu au hasard soit un placebo, soit une perfusion de cellules une fois par mois pendant quatre mois, pour un total de 80 millions de cellules. Malheureusement, en raison de la pandémie de COVID-19, l'essai a été interrompu alors que seuls douze participants avaient été recrutés. Cinq d'entre eux avaient reçu des placebos et sept avaient reçu des perfusions de cellules au cours des six premiers mois.

Un essai avec un nombre aussi restreint de participants ne permet pas d'obtenir des résultats statistiquement fiables, mais il fait néanmoins progresser la science. Il peut en effet suggérer, à un coût relativement faible, si un nouveau traitement pourrait présenter des avantages ou entraîner des effets secondaires inattendus. Ces résultats peuvent constituer une preuve justifiant la nécessité d'un essai de suivi à plus grande échelle.

Dans l'essai SAPPHIRE, bien que les participants du groupe ayant reçu des cellules ne semblaient pas avoir amélioré leur hémodynamique pulmonaire, ils semblaient avoir connu d'autres changements susceptibles d'avoir augmenté leur tolérance à l'effort. L'essai SAPPHIRE a également suggéré que les participants ayant reçu des cellules avaient augmenté leur distance de marche en six minutes, et que cette amélioration persistait six mois plus tard. Toutefois, l'ampleur de cette amélioration n'était pas suffisante pour justifier un essai à plus grande échelle pour le moment. Les résultats ont confirmé que les perfusions de ce type de cellules étaient sûres, bien tolérées et constituaient un traitement viable.

Tous ces résultats fournissent des informations utiles pour la conception de futurs essais utilisant ce type de thérapie.

L'article complet est disponible en ligne dans le Journal of Heart and Lung Transplantation.