Conférence d'automne 2025 de la CORD

Au cours des deux derniers jours, Beth Slaunwhite, membre du conseil d'administration de PHA Canada, et moi-même étions à Ottawa pour assister à la conférence « Co-Creating Canadian Rare » (Co-créer le Canada rare) organisée par la Canadian Organization for Rare Disorders (CORD). L'hypertension artérielle pulmonaire et l'HPTEC sont bien sûr des maladies rares, mais il en existe beaucoup d'autres. Individuellement, chaque maladie ou trouble est rare, mais collectivement, ils sont assez courants : entre un Canadien sur dix et un sur douze souffre d'une maladie rare.

La première journée a été largement consacrée à la Stratégie sur les médicaments pour les maladies rares. Nous avons entendu ce qui s'est passé jusqu'à présent, mais nous avons également discuté de son impact et travaillé à envisager son avenir potentiel. La coordination et l'efficacité sont apparues comme des thèmes récurrents : les cliniques multidisciplinaires (comme les cliniques spécialisées dans l'hypertension pulmonaire !) pour rationaliser et optimiser les traitements ; la possibilité pour des organismes tels que le Conseil d'examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB), Santé Canada et l'Alliance pharmaceutique pancanadienne de mener leurs processus d'approbation de manière simultanée plutôt que séquentielle ; et même l'émergence éventuelle d'approches communes pour le traitement des maladies rares.

La nécessité d'une plus grande équité et transparence dans le processus d'approbation des médicaments, ainsi que d'une meilleure participation des patients (y compris, éventuellement, la rémunération des patients partenaires pour leur temps) a été un autre thème abordé, que PHA Canada continue de suivre de près.

La deuxième journée a couvert un large éventail de sujets, allant des discussions sur l'utilisation de l'IA pour aider à repérer les patients potentiellement atteints de maladies rares afin de les orienter vers les services appropriés, aux obstacles institutionnels, réglementaires et juridictionnels à l'optimisation du parcours des patients. Le CORD a publié certains résultats préliminaires de l'enquête sur l'impact des maladies rares réalisée plus tôt cette année, notamment la statistique choquante selon laquelle environ un tiers des répondants ont attendu plus de cinq ans pour obtenir un diagnostic correct.

Nous repartons avec beaucoup plus de connaissances qu'à notre arrivée. Pour moi, le principal enseignement à retenir est l'accent mis à plusieurs reprises sur le coût sociétal de l'inaction, en termes financiers, humains, d'équité et d'éthique. Si le Canada prend au sérieux sa stratégie en matière de maladies rares, nous devons continuer à agir.

Robyn Kalda, Gestionnaire, Recherche et Politique, AHTP Canada